西南地區遺傳相關重大疾病hiPSC細胞模型庫,作為西南首家hiPSC模型庫,從解決重大疾病治療和改善我國人民健康水平的需求出發,針對當前國際hiPSC研究的關鍵問題,加速建立一個疾病模型的hiPSC的生物樣本庫,實現高效的、平穩的體外疾病特異型hiPSC模型庫的積累。
該庫的主要建設方向是建立消化系統領域疾病300條,神經系統領域疾病300條,血液系統領域疾病300條,免疫系統領域疾病300條,以及正常群體500條。
本庫配備專業化信息管理系統,用于hiPSC模型數據庫管理,增強信息化管理能力,提升服務質量與水平,促進了基礎科學研究與藥物研發等轉化研究。
本庫的宗旨及愿景是:專注hiPSC技術,為科學研究及新藥研發提供可靠的細胞模型,引領精準醫學方向,實現再生醫學,提升中國在細胞生物領域的地位,提高世界人民的健康水平。
疾病建模
多層次模擬疾病,模擬正常生理狀態,探索人體生理機制,探索疾病發病機制;通過對遺傳病或罕見病病人樣本采集建立疾病特異性hiPSC模型,能夠保留樣本完整的遺傳信息;人類生理病理特性,彌補動物模型在形態結構、基因表達和離子通道上與人類細胞的差異。再現動物模型中很難再現的人類疾病過程(如阿爾茲海默癥)。
藥物篩選
hiPSC分化來的體細胞可以用于針對各類組織細胞的化合物鑒定,化合物篩選,靶標驗證,并且還可作為新藥發現的工具,助力新藥研發。
精準轉化醫學
hiPSC分化來源的干細胞/體細胞,可用于臨床疾病治療 ,如干細胞/體細胞移植、免疫治療(如iCAR-T,iCAR-NK)等。
基因編輯
結合CRISPR等基因編輯技術,在細胞中精確、定向地進行基因敲除或敲入,糾正干細胞基因組內的基因差誤。